Por La Nación

Para entender mejor de qué se trata este medicamento considerado el más caro del mundo, hay que hablar de la atrofia muscular espinal (AME), una enfermedad que afecta mayoritariamente a niños de muy corta edad de manera muy grave.

Según publicó en junio de este año elglobal.es, un periódico farmacéutico líder en España en información sobre salud, sanidad, farmacia, etc., se habla de que en la administración de Zolgensma, el tiempo es un factor determinante.

Recientemente, la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) ha aprobado Zolgensma, una terapia génica desarrollada por AveXis, que ha arrojado resultados muy prometedores en los estudios en los que se ha testado. El costo del medicamento es de US$ 2,1 millones.

Zolgensma, el primero de los tratamientos de terapia génica desarrollado por AveXis, una compañía joven e innovadora que nació de una startup en el 2013 y que forma parte del grupo Novartis desde el 2018, aporta como principal valor añadido que se facilita en una única dosis, una infusión de apenas una hora de duración cuyos resultados duran de por vida. Para conseguir estos hitos, es necesario tener en cuenta dos aspectos clave: el tiempo y la forma en que se ha conseguido.

Alicia Folgueira, directora general de AveXis, explicó acerca de la enfermedad y de cómo funciona el medicamento. En ese sentido, dijo que la AME es una enfermedad neuromuscular de origen genético, que se caracteriza por la atrofia progresiva de la musculatura que conlleva una pérdida de la fuerza y el tono muscular. Está causada por la ausencia o la anomalía del gen SMN1, lo que, dicho de una manera sencilla, provoca en los pacientes una pérdida rápida e irreversible de las motoneuronas de la médula espinal con afectación de todas las funciones musculares, incluidas la respiración, la deglución y el movimiento.

La AME está considerada una enfermedad minoritaria. Afecta a aproximadamente 1 de cada 10.000 nacidos vivos y una de cada 54 personas es portadora de la anomalía genética. Por poner un ejemplo, se estima que, en España, entre 300 y 400 familias cuentan con algún miembro afectado.

“Existen varios tipos de AME. En el tipo 1, el más grave, la degeneración y pérdida de las motoneuronas comienza antes de nacer y progresa rápidamente hasta el punto de que a los 6 meses de edad se ha producido ya la pérdida de más del 95 por ciento. Los pequeños que no reciben tratamiento temprano, padecen una gran dependencia y discapacidad que les impedirá realizar acciones tan básicas como sentarse sin ayuda. De hecho, desgraciadamente, nueve de cada diez niños con AME tipo 1 mueren si no reciben tratamiento o necesitan ventilación mecánica permanente antes de los 2 años de vida”, refirió.

El tiempo, un factor determinante

Expresó que una de sus prioridades es que la AME se diagnostique precozmente, incluso en el mismo momento de nacer. “Si conseguimos que se incluya la determinación de la AME dentro del cribado neonatal que se realiza a todos los recién nacidos en nuestros hospitales, estaremos en disposición de ofrecerles un tratamiento que mejorará sustancialmente no solo sus expectativas de vida, sino también su calidad”, sostuvo.

Igualmente, expresó que el tiempo es importantísimo porque los daños en las motoneuronas comienzan en los primeros meses de la vida del bebé. Si se deja pasar el tiempo sin actuar, habrá algunas motoneuronas, pocas, que seguirán funcionales; otras que habrán muerto y son irrecuperables, y otras que aún tienen cierta capacidad de volver a ser funcionales. De ahí la urgencia de tratar a estos niños lo antes posible, solo así podrán alcanzar más hitos en su vida.

“El tiempo es un valor crucial porque los niños que tratamos antes de la aparición de los síntomas son capaces de llevar un desarrollo prácticamente normal, tanto en habilidades motoras como en fonación y deglución, entre otras. Luego están los pequeños que ya tienen algunos síntomas. También podemos hacer algo por ellos. Sabemos que, cuanto menos deteriorada está la función motora, más posibilidades tienen de recuperarse. Por eso decimos que, en la administración de Zolgensma, el tiempo es un factor determinante”, argumentó.

Parte de una polémica

Por otra parte, una publicación del 2019 de la BBC menciona que si bien Zolgensma trajo esperanza a muchos padres, la noticia de su precio despertó una ola de críticas hacia la farmacéutica dueña de la patente: Novartis, una multinacional suiza.

Y esto porque la Administración de Medicamentos y Alimentos (FDA por sus siglas en inglés), el regulador que autoriza la venta de medicamentos en Estados Unidos, descubrió que Novartis no fue del todo sincera en su petición de licencia para vender este tratamiento.

Según la FDA, cuando Zolgensma se comenzó a probar en animales, los estudios arrojaron resultados que fueron manipulados. Si bien Zolgensma fue desarrollado por AveXis, esta empresa biotecnológica fue adquirida por Novartis en el 2018 y la FDA asegura que ya en marzo, la compañía suiza sabía de la manipulación de datos.

En su momento, según el jefe ejecutivo de Novartis, la intención no fue evitar obstáculos en el trámite de obtención de la licencia para el mercado estadounidense.

El proceso de elaboración de Zolgensma no ha sido el mismo desde que se inventó y la manipulación de datos se realizó a la hora de comparar la versión actual con una anterior. La FDA no cree que este incidente haya comprometido la seguridad de las pruebas que luego se hicieron en humanos, por lo que no retirará a Zolgensma del mercado.

El beneficio de pensión alimentaria comenzó a implementarse en el año 2010, atendiendo las limitaciones del pilar no contributivo de la seguridad social. Según estimaciones de la Encuesta Permanente de Hogares, para ese año sólo el 15,4% de las personas de 65 años y más recibía una jubilación o pensión.

En un proceso de expansión progresiva, ya para comienzos de 2017 la pensión alimentaria cubría a 1 de cada 3 personas de 65 años y más, asegurando a los sectores más postergados de la adultez mayor, estando focalizada en las personas en situación de pobreza.

El programa siguió ampliando su cobertura, adecuando sus procedimientos a los cambios normativos (Ley Nº 6381/2020), donde se destaca la elevación del umbral social de acceso a la condición de “vulnerabilidad social”.

La actualización normativa fue acompañada con el fortalecimiento de recursos y procesos destinados a la protección económica de la población adulta mayor.

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En una conferencia de prensa realizada esta mañana, Raúl Latorre, comunicó que, jóvenes de todo el país podrán participar en el concurso de méritos y aptitudes para 50 vacancias en distintos cargos para la Cámara de Diputados.

“Estos 50 espacios van a ser generados a partir de la disminución que logramos del personal contratado de confianza”, expresó Latorre.

También ordenó el inicio de una investigación preliminar sobre las denuncias de ausentismo a los cargos.

“Vamos a combatir el planillerismo en forma frontal en nuestra administración, los responsables van a ser sometidos al sumario y a las sanciones correspondientes”, afirmó.

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Sin dar espacio a preguntas, Latorre presentó al abogado Máximo Medina como el nuevo director de asesoría jurídica y director interino de Recursos Humanos para dar más detalles y se retiró cerrando la puerta.

El abogado aseguró que, en relación a los hijos nombrados en cargos de confianza, no se configura ningún caso de nepotismo, tomando en cuenta que, la persona que los nombró, Latorre, no es pariente de ninguna de ellas.

Detalló que, la persona facultada a nombrar o contratar es la que puede cometer nepotismo, solamente si el nombrado es su pariente hasta el cuarto grado de consanguinidad o segundo de afinidad, hechos que no se cumplen con Latorre.

Agregó que, tampoco se violó ninguna norma de ingreso a la función pública, pues, el artículo 63 de la ley de presupuesto exceptúa al Poder Judicial, al Legislativo y a los órganos auxiliares de, cumplimiento de dicha legislación.

Respecto a los planilleros, señaló que, tiene la instrucción de ser implacable con los que se ausentan a sus puestos de trabajo.

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En un acto desarrollado esta mañana en la sede de la Intendencia de la Policía Nacional, se procedió a la entrega de las armas incautadas durante la Operación “Dakovo”.

Se trata de más de 2.000 armas de fuego cuyo valor supera los USD 5 millones y que habían sido importadas por la empresa International Auto Supply (IAS), propiedad del prófugo Diego Dirisio.

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Del acto participaron el presidente de la República, Santiago Peña, el ministro del Interior, Enrique Riera, el Comandante de la Policía Nacional, Crio. Gral. Carlos Benítez, y la jueza Lici Teresita Sánchez, entre otros.

“El Estado no puede ser sometido por quienes decidieron caminar por fuera de la ley“, expresó Peña durante su discurso, destacando los resultados tanto de Dakovo como de otros operativos impulsados recientemente, incluyendo Veneratio.

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El lote incluye tanto armas de grueso calibre como armas cortas, las cuales pasarán a manos de las fuerzas de seguridad para reforzar el combate a la criminalidad en nuestro país.

Se espera que algunas de las armas incautadas también sean entregadas a la Secretaría Nacional Antidrogas (SENAD), a modo de que sus agentes especiales cuenten con el equipamiento necesario para sus procedimientos.